スマートフォンアプリなどで診断・治療をサポートするDTx（Digital Therapeutics）については、当媒体でもその進捗を度々伝えてきた。課題であった当局のレギュレーションや社会実装を目指して開発・普及に取り組むスタートアップの状況など、コロナ禍を経たこの間の進捗とその現状はどうなっているのだろうか。また、規制緩和を進める過程で企業側はどのような対応をとるべきか、さらにその際に必要な人材とは。
株式会社DG Daiwa Ventures(以下、DGDV） でヘルスケア関連投資に関わる西川由真と、Software Regulation代表で、DGDVアドバイザーでもある武田瑛司氏に話を聞いた。
規制緩和と企業のアプローチ
──まずは武田さんのご経歴をお願いします。
武田瑛司氏（以下、武田）： 「もともと医薬品医療機器メーカーの開発薬事・品質部門で、日本やアメリカ、ヨーロッパなどの薬事規制対応や当局・顧客などを担当していました。
その後、プログラム医療機器を開発するヘルステックカンパニーに転職。当時、DTx薬事業務全般に携わり、日本初となる治療用アプリの薬事承認取得に関わりました。
それと並行して、さまざまなヘルステックスタートアップと関わりながら、薬事・臨床・品質などの領域で支援して、現在（2023年2月時点）はプログラム医療機器の薬事業務を支援する会社を設立し活動中です」
──VCから見たデジタルヘルス業界の資金調達の状況と、参入障壁について教えてください。
西川由真（以下、西川）： コロナ禍でデジタルヘルスが急激に注目され、投資領域としても成長しています。特に2021年は“歴史的な１年”だといわれており、これまでヘルスケア領域に投資していなかった投資家たちが積極的に投資したことで、投資額が過去最高を更新しました。（※CBインサイト調べ）2022年はコロナの収束とともに市況が落ち着きを見せ、投資額は前年の半分程度になったものの、2020年と同水準程度に留まりました。
（参入障壁については）医療分野である以上、避けることができないのが、レギュレーションの問題です。
デジタル技術を活用して診断・治療をサポートするソフトウェアのことをプログラム医療機器（Software as a Medical Device以下、SaMD：）といい、こうしたデバイスを医療行為として使う場合、厚労省とその傘下にある医薬品医療機器総合機構（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency以下、PMDA）の承認を得る必要があります。
しかし、専門性が高く承認に時間がかかる上、ステークホルダーの数も多く、国内で承認された事例もまだ数件ほどです。ノウハウの蓄積もないため、『興味はあるけど参入が難しい』と考える企業が少なくありません。
この問題をどう克服するかが、デジタルヘルス市場を拡大していく上での鍵になると考えています
──レギュレーションの現状について教えてください。
武田： 最近の状況としては、
- 2022年6月に行動変容を伴う医療機器プログラムに関する評価指標が発表
- 2022年9月に高血圧に対する治療用アプリが保険適用
- 2023年2月にサスメド社の不眠症治療用アプリが薬事承認
- 2023年3月に医療・健康分野における行動変容を促す医療機器プログラムに関する開発ガイドライン2023（手引き）が発表
- 2023年4月からサイバーセキュリティの要件化
といったところがトピックかと思います。
DTxを含めたSaMDに関しては、規制緩和の協議の最中です。2022年12月に内閣府が提示した資料によると、SaMDに対する規制緩和が2024年3月を目標に検討されることが示されています。
現在のSaMDの承認状況は、国内におけるDTxの承認品目が現時点（2023年2月時点）で3件ですが、今後の規制緩和により、参入する企業がさらに増えることを期待しています。
規制緩和の議論は、枠組みを決めるものであり、詳細な基準が決まるものではないと考えています。当局は、指針や枠組みを作ってはくれますが、その枠組みを利活用して事例を積み重ねていくには、企業側の努力が必要になります。そのため、2024年3月に規制緩和の方針が明確化された後、企業側が積極的に行動できるかどうかが重要な課題であると考えています。
当局で審査を担当する方々は、DTxが医薬品と比較して身体への侵襲性が低く、安全性が高いことを十分に理解してくれています。また国外でDTx製品が承認されている事例から、効果についても期待できることを認識しています。ただ、審査の担当者は医療機器としての妥当性を審査する立場にありますので、慎重な姿勢にならざるを得ません。
企業側は当局の立場を理解しつつ、当局を納得させるようなエビデンス作りや説明をしていかなくてはなりません。たとえば「リアルワールドデータ（RWD）」に注目が集まっていますが、RWDを活用したアプローチは活路のひとつになるのではと考えています。
「レギュレーションの話」となると、それは「当局の責務」と考えがちですが、むしろ企業が当局に働きかけ、事例を積み重ねながら、企業と当局で規制を作っていく姿勢が必要であると考えています。
DTxの価格は高すぎる？
西川： 投資の意思決定を行う上で、承認の時期や確度が判断材料となるわけですが、企業側の最終的な目的は承認を取ることではなく、多くの患者さんに製品を届け、疾患の治癒に貢献しながら、企業の収益につなげることです。
これまでも、承認さえ取れれば、収益の見込みが立つだろうと思っていた製品が、想定よりも医師に使用してもらえないケースなども見てきました。
承認は必須ですが、承認を取った後に、収益をつくれるかどうかまで見極める必要があるわけです。この観点で留意すべき点があれば武田さんにからもコメントをお願いします。
武田 ：収益に関して言えば、「市場浸透」と「薬事保険」の点があるかと思います。
市場浸透については、率直に言ってSaMDによる診療は、「本当に効くの？」と感じている人も少なくないと思います。これは、「ソフトウェアは治療効果がある」という常識がまだ市場に浸透していないためだと考えます。この常識が変れば、活用する人が増え、収益が期待できるようになるはずです。患者さんや医療従事者が使いたくなる環境を作っていく必要があります。
そのための第一歩は、共感いただける人とつながることです。
ソフトウェアによる診療に期待する医療従事者は、少なくないと感じています。専門医による治療が必要な段階になる前に、かかりつけの医師によってDTx治療が実施されれば、医療費を下げつつ、患者さんのQOLを高めることにつながると考えている医師がたくさんいると感じています。そのような方々を味方に付けて市場に浸透させていくのだと思います。
また薬事保険の観点では、DTxを処方したいのに、医療機関が要件を満たさないために、その機会を失うのは非常に残念なことです。そのため、薬事保険において要件を設定されないようにするのが大きな課題と言えます。加えて、価格設定も重要です。
現在、販売されているDTxの中には自己負担額が月額数千円のものがあります。ジェネリック医薬品が千円程度で提供されていることを踏まえると、DTxのようなソフトウェアアプリに毎月数千円を支払うのは果たして妥当なのかと感じてしまいます。
価格設定は患者、医療機関、企業、当局の様々な思いの上に決まるため、非常に難しいのは理解しています。ただ個人的には、ジェネリック医薬品と比較しても安価と感じるレベルの価格が実現して欲しいですし、適切な価格設定が市場浸透につながるものと思います。
DTxの課題は採用にも
西川：企業側は、承認を見据えて開発をしながらビジネスモデルの構築もしていかなくてはなりません。ビジネスとレギュレーション対応の両方に通じた人材について問い合わせを受けることが多いのですが、どんな解決策があるでしょうか。
武田：採用に関する相談は頻繁にあります。私の回答は、極端かもしれませんが「DTxにおいては経験豊富な人を採用するな」と伝えます。
というのも、DTxはこれから規制が出来上がっていく業界ですが、安全性について医薬品ほどのリスクはありません。そのような前提がある中で、企業が厳しい管理を自らに課す必要は必ずしもないと考えているからです。過剰な管理は、コストに直結します。しかし医薬品や医療機器の大手企業で薬事品質安全臨床を専門としてきた人は、これまでの経験があるため、厳しい管理を課してしまう傾向があるように感じます。
厳しい管理が間違っていると言いたいわけではありません。管理に対する考え方が、採用する側とされる側のミスマッチを生み出すということをお伝えしたいのです。
DTxにおいて規制自体が過渡期であることを踏まえると、最低限の規制（対応）経験は必須としつつも、それ以上に対外的な説明・交渉ができる人材のほうが求められるように感じます。
採用にあたって、薬事の経験年数や承認・認証の品目数を質問することが一般的ですが、前例のない薬事承認取得においては、経験年数や品目数はほとんど関係ありません。それよりもシーズの段階から治験、承認、保険まで、中心メンバーとしてプロジェクトを回した経験のほうが重要です。また”規制にはこう書いてあります”という知識ではなく、”規制にはこう書いてあるので、最終的にこのように説明できる”という解釈が求められます。規制解釈に基づいたストーリーを構築できる人材が望ましいと感じています。
「当局は恐い」誤った常識もアップデート
──薬事承認を取得するうえで重要なことはなんでしょうか？
武田：承認をよりスムーズに進める為には、適切なロビーイングも重要になってきますが、この点は各所で進められているので、企業側として何ができるのかという目線でお話しします。
企業は、PMDAや厚労省も悩みながら進めていることを理解するのが大切と考えます。最終的な目的は皆同じで、SaMDを普及させてよりよい医療を提供することですが、（診療報酬の）点数もつけてもらわないと企業としてはビジネスとして成り立たない。よって、点数をつけてもらうための説明には力を入れる必要があります。
DTxは規制が不透明という印象があり、企業が慎重に行動してしまうリスクがあるように感じます。しかし、実際には規制が不透明だからこそ、チャレンジングな提案や行動ができるとも言えます。
また、間違った思い込み・常識を取り除くこともノウハウのひとつとしてあると思っています。というのも、私がスタートアップに転職してすぐのころ、同僚が厚労省やPMDAにその場で電話をかけていることに驚きました。大手の企業に勤務していた頃は、PMDAは恐い存在と考えていたので、そのフットワークの軽さは衝撃的でした。
実際、当局の方と電話でコミュニケーションを取りはじめると、彼らにネガティブな対応をされたことはなく、むしろ電話ひとつで解決の糸口を探れるなら、これほどラクな手はありませんでした。これに限らず必要以上に失敗を恐れず、積極的に行動する姿勢が重要だと考えます。
──最後に、今後の展望についても聞かせてください。
武田：私が立ち上げたSaMD開発の薬事支援をする会社を通じて、DTxの業界を盛り上げたいと考えています。DTxに着手したい企業はあるのに、薬事臨床経験者が見つからずに挫折する、そのようなパターンはもったいないと思っており、そのために私自身は経験や知見を広く伝えていきたいと考えています。
当局側もウェブサイトにSaMD審査の要点を掲載するなど、積極的な取り組みに着手していることから、課題感はあがっていると思いますが、私も企業側で学んできた経験を通じて、承認ハードルは高すぎないことを発信するとともに、SaMDが患者の治療に貢献できることも伝え、業界の発展に貢献したいと思っています。
西川：「承認をとる必要がある」となったとき、何をすればいいか全くわからなくなってしまうスタートアップも少なくなく、武田さんがおっしゃるように、当局の存在を遠くに感じがちです。VCとして企業を近くで支える立場として、武田さんのような経験のお持ちの方をアドバイザーとしてつなぐことの意義は大きいと思っています。今後も、海外の最新の先行事例を随時共有しながら、国内のデジタルヘルス市場の拡大に貢献していきたいですね。
（この記事は『talent book』に2023年4月12日に掲載された記事「SaMD（DTx）の課題とは？──元CureApp薬事担当者に聞いてみた」を、DG Lab Haus編集部で一部要約・再構成したものになります。）
※DG Daiwa Venturesは株式会社大和証券グループ本社と株式会社デジタルガレージが合弁で設立したベンチャーキャピタルです。
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